大規模電子医療記録データを用いて、転移性腎細胞がん（mRCC）のフロントライン治療でアキシチニブ＋ペムブロリズマブ併用療法を受けた患者（AXI+PEMBRO群）とイピリムマブ＋ニボルマブ併用療法を受けた患者（IPI+NIVO群）の臨床転帰を比較検討した結果、12カ月生存率はIMDCリスク分類にかかわらず有意差がないことがわかった。

mRCC患者に対するフロントライン治療は近年急激に進歩し、複数の新たな治療法が承認されているが、至適治療を選択するための前向き臨床データに関する情報は十分ではない。本研究では、Flatiron Health社の全米規模の電子健康記録データベースを用い、2018～2020年にフロントライン治療として、AXI+PEMBROまたはIPI+NIVO併用療法を受けたmRCC患者のリアルワールドでの転帰を、IMDCリスク分類ごとに比較検討した。

主要評価項目は全生存期間（OS）とリアルワールド無増悪生存期間（rwPFS）であった。OS、rwPFSは治療開始時から評価され、治療群の比較は重み付けあり/なしのKaplan-Meier曲線およびログランク検定と重み付きCox比例ハザード回帰を用いた。

抽出された821例のうちAXI+PEMBROを受けていたのは259例、IPI+NIVOは562例だった。患者背景は2群間で差はなく、年齢中央値はAXI+PEMBRO群 68歳、IPI+NIVO群 66歳、半数以上が白人であった（AXI+PEMBRO群 67.2%、IPI+NIVO 群63.9%）。IMDCリスク分類は中/高リスクが7割以上を占めた（AXI+PEMBRO群 76.8％、IPI+NIVO群 77.1％）。また半数以上に腎摘除術歴があり（AXI+PEMBRO群 56.8％、IPI+NIVO群 54.1％）、組織型は淡明細胞型がAXI+PEMBRO群83.4％、IPI+NIVO群74.7％と多かった。ほとんどが地域病院で治療を受けており（AXI+PEMBRO群93.1％、IPI+NIVO群89.9％）、診断から治療までの期間はAXI+PEMBRO群0.21カ月、IPI+NIVO群0.18カ月だった。

治療タイプの予測因子を同定するため、IPI+NIVO併用を受けるオッズ比を検討した結果、性別、年齢、腎摘除術歴、保険の種類、IMDCリスク分類、およびBMIは、IPI+NIVO併用を受ける可能性と有意な関連性がなかった。唯一、地域病院での治療が有意に関連しており、地域病院で治療を受けた患者におけるIPI+NIVO併用のオッズ比は0.53（p=0.044）だった。

調整OSの中央値はAXI+PEMBRO群が未到達、IPI+NIVO群が22カ月で有意な群間差はなかった（p=0.40）。12カ月生存率は、コホート全体でAXI+PEMBRO群が68.5%、IPI+NIVO群が65.8%（p=0.41）、IMDCリスク分類が中/高リスクの患者ではAXI+PEMBRO群64.6%、IPI+NIVO群が56.1%（p=0.61）、低リスクではそれぞれ93.2%、72.5%（p=0.31）で、いずれも有意差は示されなかった。

調整PFSの中央値はAXI+PEMBRO群8.4カ月、IPI+NIVO群6.8カ月で有意差はなく、12カ月rwPFS率はAXI+PEMBRO群41.4%、IPI+NIVO群39.7%だった。